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【藥物註冊制度行之有效?】病人自求多褔等待新藥來港 資深藥劑師提3建議加速入藥

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近年藥物科硏發展迅速,單是治療癌症藥物每年便有數十隻新藥上市,令更多病人期盼能夠受益。然而,受限於本港藥物註冊制度,新藥要進入香港市場並不容易,往往要等待數年時間才能獲得批准,令不少病人在生死存亡的艱難時刻,卻因為藥物未註冊及未有資助而「有藥無得用」。面對藥物註冊的困局,有資深藥劑師提出了3個改善註冊及用藥制度的方向性建議,不但能讓病人得到更快用藥的機會,對監管機構以致藥廠亦都有利,締造三方共贏的勝局。

這天,病人組織「同路人同盟」秘書陳偉傑與資深藥劑師、前香港藥學會會長鄺耀深難得碰面,話題自然離不開「藥」。

新藥研發又快又多 藥物註冊制度是否仍行之有效?

現在藥物選擇愈來愈多,療效亦不斷提高,走向精準治療的目標,對病人是好事吧?但偉傑無奈表示,癌症病人在用藥方面依然遇到很多問題,當中最嚴重要數藥物註冊時間太長,令很多病友處於「有藥但無得食」的夾縫之中。即使有些藥物已經註冊但未納入藥物名冊,缺乏政府資助病人仍然是「無得食」。

他說,以往便有病人為求得到治療或想用負擔得起的藥,飛到鄰近地區接受治療,來回往返加上治療費用仍遠比在香港接受治療為低。

鄺耀深亦指出,新藥研發又快又多,層出不窮的標靶藥,幫助更多病人得到更具療效的治療,在這情況下過去幾十年沿用的「第二層審批」藥物註冊制度,是否能應付實際需要實在成為疑問,例如十多年來規定要提交2張藥劑製品證明書(CPP)才可申請註冊,或已經不合時宜。就算衞生署一直有「指定病人」(Named patient[NP])用藥申請,容許醫生為病人申請使用未註冊藥物,對病人續命能發揮有多大幫助也值得深思。

「指定病人」用藥申請程序繁複 病人望穿秋水

他解釋,「指定病人」用藥極不方便之餘,病人對藥費完全沒有議價空間,連醫生也沒有,運送時間亦長達一至兩個月甚至更長,在疫情期間物流受阻,便更加突顯病人依靠[NP]方案的不足之處,而且有時就算有錢及願意等候,亦可能找不到供應商協助入藥,病人要得到藥物可謂難上加難。

偉傑不諱言,「指定病人」申請對癌症病人如鏡中月,可望而不可及,「晚期癌症患者非常急切盼望有新藥可用,因為可能是他們最後的救生繩」,但「指定病人」用藥申請成本高昂,對於在公立醫院治療的病人是難以負擔,而醫生亦未必願意花時間去處理繁瑣的審批申請。

據了解,今年初開始,衞生署更加以防止濫用為由,收緊「指定病人」申請程序,要求每次只可入口指定數量的藥物,而不再容許同一病人一次申請的數量可分數次入口,要每次重複所有程序,重新申請,即使有療效病人也可能因為運輸及申請等因素而要暫停治療。醫護人手持續嚴重短缺之時,原本可減輕病人在經濟負擔壓力的同時,亦可減省一些無謂重複的行政程序在因要防止有被濫用此[NP]途徑的情況出現,就令真正需要的病人更艱難得到有效藥物治療。

3建議助港快速引入新藥供病人使用

聽到有關新做法後,鄺耀深也認為只為病人和醫生徒添行政障礙,無助堵截濫用(其實也不明白那些人會濫用),最有效避免濫用的做法是加快藥物註冊審批,以及盡早將藥物納入名冊,提供資助,讓病人可以及早用到所需的藥物。

他坦言,香港需要擺脫永遠依靠別人審批才有藥用的困局,現時亦有空間朝着這方向逐步邁向早批早用,改善病人用精準療法的新藥之苦,從藥劑業角度他便有3個建議方向:

1. 燃眉之急──緊急審批藥物註冊申請

在現有法例框架下,衞生署可以行使權力特快批核藥物註冊申請,例如疫情期間的藥物及疫苗便以此方法註冊使用。當局可以將相關做法恆常化,涵蓋範圍亦不只限於緊急或特大公共衞生事件,一些未有有效治療的疾病及治療癌症創新藥物,都應該可以申請緊急註冊,做到急病人所急,幫助病人能夠得到所需藥物。

2. 過渡安排──設立臨時審批制度(Provisional approval)

藥物提交註冊申請後,合適藥物可以批出臨時審批地位,准許相關藥物在市場上有限度的使用,列明藥物需要在特定時間內提交哪些進一步資料或公文才能完成整個註冊(full registration)。一來可以使藥物盡快上市及納入資助供病人使用,藥廠亦有時間蒐集現實用藥數據爭取正式註冊,以及有更大誘因提供更多試藥名額,又能令更多有需要但未能負擔的病人得以用藥。

3. 國家發展──參考及引入國家醫保藥物名冊(NRDL)

國家生物科技藥物發展一日千里,水平邁向國際化,全球創新科硏新藥佔比率由過去五年單位數升至雙位數,而香港又缺乏人力物力對藥物進行直接審批,何不參考及採納國家醫保藥物名冊,容許已納入國家醫保的藥物在港註册使用。國家醫保納入藥物的機制在過去20年不斷優化,也是公開透明,臨床安全及療效均得到保證,而且價格方面亦控制在合理範圍,有些藥物進入醫保後價格只及未納入前的30%,有助減輕醫療體系成本,實在很值得香港參考和使用。

其實,國家創新藥物的研發進展迅速,2016年只佔全球進入臨床階段新藥約4%,到2021年比率已倍升至17%,可見國家創新藥物已佔藥物市場的重要份額,而未來亦只會愈加吃重。香港特區市民若因制度上的箝制而被抹殺了得到由國家研發更有成本效益的創科藥的機會,莫非這樣才是擁護一國兩制的做法?

鄺耀深更稱,中長期香港特區更可以利用大灣區優勢,推動區內成為藥物臨床研究發展樞紐,例如允許藥物在大灣區完成銜接性試驗(bridging study),確定藥物在中國人使用安全有效便可以申請註冊,甚至設立大灣區藥物註冊點,或與大灣區携手合作,都是可以考慮的發展方向,長遠會令整體社會得益,亦有助增加病人用到能付新藥的機會。

新藥攸關生死 望推動多元化藥物發展

作為「用家」的偉傑十分贊同鄺藥劑師的建議。他表示,對於癌症病人而言,能否用藥是攸關生死,「重危急過新冠肺炎」,更切合及需要特快批核藥物,並相信臨時審批及大灣區等因素會吸引藥廠,令病人可以毋須「捱貴藥」,尤其是國家藥品監督管理局(NMPA)對藥物有嚴格的審批,安全性及療效有保障之餘,價錢又實惠,病人和醫生也有更多藥物選擇。

他更直言,不理解為何國家審核准用的藥物未能在港註冊使用,同時亦認為可以批准持有1張CPP的藥物申請註冊,因為藥廠申請其他CPP只是時間問題。

鄺耀深指出,醫療及藥物發展不會墨守成規,需要多元化走向才能提升質素,引入更多競爭亦有助降低成本,而現在是合適的時機去細緻考量如何能夠與國家醫保制度接軌,相關機制已成熟也透明公開,且每年均更新涵蓋藥物名單,並透過醫保承擔、病人攤分及藥廠減價等措施,促使病人可以更便利及以更合理的價錢得到藥物治療。在堅守藥物註冊重要把關點上,特區政府也不可忽略一國的基本面,亦有責任推動有利市場的健康發展,增加醫療經費之成本效益。

偉傑最後希望,政府換屆後帶來新氣象,著力改善科硏新藥的註冊制度,在精準治療的大趨勢下,讓更多病人有可負擔得起的藥可用,否則再多創新藥物對他們來說都是「有得睇無得食」。同時,他亦呼籲藥廠增加試藥名額,並延長試用至藥物獲資助為止,避免病人的治療出現真空期。

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