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【細胞治療】CAR-T治療漸趨普及 陳志峰教授:需加快審批步伐追上科技發展 為病人引入最新治療選擇

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陳志峰醫生
陳志峰醫生
陳志峰醫生為血液及腫瘤科專科醫生。陳醫生為香港大學臨床醫學院兒童及青少年科學系臨床教授,具備香港醫務委員會執照、菲律賓東方大學醫學博士、英國威爾斯大學醫學院紓緩醫學文憑、英國皇家內科醫學院院士、香港醫學專科學院院士 (兒科)、香港兒科醫學院院士、英國愛丁堡皇家內科醫學院榮授院士、英國皇家兒科醫學院榮授院士等專業資格。

醫療科技不斷發展,對疾病的了解愈來愈深,有效的創新治療也愈來愈多,有些治療更擺脫傳統藥物的框架,不再以「藥物」形式進行,例如細胞治療便以生物工程技術針對個人的細胞特性,利用基因編輯精準治療遺傳病及癌症等疾病。但正因這類治療十分個人化,變化既大亦快,社會若不盡早應對及加快註冊審批,最終病人或要到內地或海外才能接受治療。

細胞治療應用廣泛 增加癌症治療選擇

近年醫藥治療有很多突破,尤其是治療癌症的藥物更如雨後春筍般快速冒起,每年都有數以十種新藥面世。但礙於藥物註冊及納入藥物名冊的手續需時,部分病人未能等到已撒手人睘。

本身是血液及腫瘤科專科醫生的香港大學臨床醫學院兒童及青少年科學系臨床教授陳志峰,醫治過不少重症兒童,對於病人對新治療的急切需要知之甚深。

陳教授表示,一直以來治療疾病有三大支柱,包括內科使用的藥物,外科進行的手術,以及放射治療科的放療,近年更多了細胞治療的選擇。

細胞治療是什麼?「輸血補充紅血球和血小板可說是最早期的細胞治療,隨著生物工程技術大躍進,現在我們可以改變細胞特性,例如以基因編輯修改受損或不良的基因,達到治病的效果。」陳教授稱,細胞治療的範圍可以十分廣泛,例如用於癌症治療的「嵌合抗原受體T細胞」(簡稱CAR-T)亦是一種細胞治療。

CAR-T治療發展飛速 現有審批過程未能跟上步伐

CAR-T是將病人的T淋巴細胞,進行基因轉導,插入特異性抗原重組基因序列,在體外增殖後再放回體內,從而身體可以達到攻擊腫瘤細胞的功能。雖然首隻CAR-T已獲准註冊用於治療急性淋巴白血病,但陳教授預期,由於技術和個性化治療方法的快速發展,臨床試驗和註冊過程跟不上發展步伐,將來難以藥物方式大量的註冊及售賣。

他解釋,癌症十分聰明,「今次是A蛋白有問題,用一種CAR-T控制好後,它又會改為在B蛋白出事,令原本有效的治療失效」,即使新的CAR-T可以針對幾個蛋白,但又不能一次過使用,以免影響濃度及療效,甚至因為過度修改基因而引起免疫疲勞。

「當CAR-T要根據癌細胞變化而調整時,例如基因次序有變或設計基因的細節有輕微修改,藥廠便會失去專利, 再申請專利及註冊又要再進行審核。」陳教授謂,若沿用現有的藥物或治療的審批,曠日費時的過程難以追上病情變化,因此這類治療或只能以臨床測試形式進行,治療費用亦要以新方式承擔。

礙於嚴格審批制度 在港使用CAR-T耗費耗時

面對治療的變化,陳教授提出「社會是否已預備好去接受這些新治療?」疑問,並指如果不緊隨發展,日後病人就要去其他地方才能接受治療。他直言這不是理論或恐嚇,而是一個「改變緊」、「發生緊」的情況。

其實,內地在CAR-T等高端科學的研發位於世界前列,臨床數據比美國更多,而香港的專家已掌握改造基因的技術,但礙於審批制度相對嚴格和傳統,以致仍然沒有認可實驗室獲准進行相關程序。現時本地病人要使用CAR-T,不但要付出極昂貴的費用,也要等候近一個月才有產品從海外實驗室運回,若然在本地進行則只需數天便可開展治療,成本亦可大為減低。惟即使本地有人才亦有儀器,只要審批程序未完成便不能「香港製造」。

反觀美國,有大學利用密封式自動化儀器製造CAR-T,由放入細胞到產品完成全於密封式儀器內進行,安全度高,即使大學沒有生產質量管理規範標準(GMP),亦獲美國食品及藥物管理局都批准使用。

籲加快審批 病人及早受惠細胞治療

陳教授嘆謂:「本地監管機構要等到所有文件齊全才展開審批的第一步,然後行完第一步才能進入第二步,實際上有些審批及準備工作可同步進行。」他強調,並非要求減省流程或放鬆監管,而是希望透過互相協調步伐,令審批可以加快進行,又或是給予臨時註冊,幫助病人可以盡快得到治療,「明明CAR-T可以治療很多疾病,現在卻無法使用」。

他更認為,細胞治療的出現也預示了未來審批可能要針對治療技術,而不是如現在般審核一隻藥物。面對這些變化,社會需要做好準備應對,不能因為制度的框框而礙窒醫學發展和臨床使用,不論是缺人還是其他都要盡早解決,才能幫助病人得到所需的治療。

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